Orkambi es la combinación de dos moléculas, ivacaftor 125mg+lumacaftor 200 mg, ayudando a la corrección de los genes mutados. La efectividad se probó en dos trabajos publicados en el New England Journal of Medicine (NEJM 2015 ) y The Lancet (junio 2014). Son dos ensayos clínicos a doble ciego, controlados con placebo en los que participaron 1.108 pacientes con Fibrosis Quística de doce años o mayores con la mutación más común F508, en los estudios los pacientes fueron tratados con Orkambi cada doce horas, quedando demostrada la mejoría en la reducción de tasas de exacerbaciones pulmonares, produciendo un aumento del volumen espiratorio forzado en el primer segundo (FEV1) y la disminución de la concentración media de cloruro en el sudor en comparación con los pacientes que tomaban placebo.
Este fármaco recibió la clasificación de terapia de gran avance para la FDA por demostrar con evidencia clínica, que el medicamento puede ofrecer mejoras mayores que las terapias que existen hasta el momento. También lo clasifico como fármaco huérfano, ya que la FQ es una enfermedad rara, dotándolos de beneficios financieros.
Los efectos adversos del Orkambi más comunes son: dificultad respiratoria, infección en la vías respiratorias superiores, nauseas, diarrea y erupción. En los pacientes femeninos también se produjo un aumento de anormalidades menstruales, tal como aumento de sangrado.
Hay que recalcar que es un fármaco que funciona solo para una mutación específica, la F508 y no está probado en otras. Es más en un estudio en fase III ofrece una efectividad reducida comparándolo con otros medicamento (Kalydeco) en otra mutación de la enfermedad, comparando las mediciones de la función pulmonar.
Desde el Centro de Fisioterapia Respiratoria de Madrid, queremos recalcar la importancia de la aparición de este fármaco que no trata los síntomas, sino la enfermedad y esperamos que la agencia Europea del medicamento
autorice su uso en Europa próximamente sin tardar tanto como con el Kalydeco. Hasta entonces el Centro de Fisioterapia Respiratoria de Madrid quiere recordar a todos los pacientes de Fibrosis Quística, que la terapia más efectiva y que más repercute en su calidad de vida es la terapia preventiva con respecto a las infecciones respiratorias y que la Fisioterapia Respiratoria sigue siendo un pilar básico del tratamiento de estos pacientes.
